日本:药审机构独立运营
1993年,日本开始实施《罕见病用药管理制度》,罕见病用药研究的全过程可享受基金资助、减税、优先审批、药品再审查时间延长及国家健康保险支付上的政策优惠。
同年,日本开始实行新药审批绿色通道制度,并依据医学发展不断进行完善,有效性和安全性明显好于现存同类药的药物,以及治疗严重威胁生命的疾病的药物可以申请绿色通道。另外,治疗患者数在5万名以下特定疑难杂症的“孤儿药”也可以申请。
2004年, 日本政府对新药审批机构进行改革,将负责药物审批的多个机构合并成立“医药品综合机构”,定位为独立行政法人,独立经营,不受政府预算限制。改革后,“医药品综合机构”迅速扩充队伍,人员招聘、财务自由大幅改善的同时,药品审批时间也大幅缩短,较改革前提速一倍以上。
日本新药审查的一大特点是标准化操作,制定细致的审查标准化手册,尽量减少不同审查员尺度不一带来的人为因素干扰。2014年度,日本新药审批平均速度是306天,利用绿色通道的药物平均审批时间为264天。
美国:4种途径加快审批
美国食品药品监督管理局建立了4种新药加快审批的途径,分别是快速通道、突破性疗法、加速批准和优先评审。快速通道主要针对新的或有潜力,比现有疗法效果更好的疗法,制药企业可在药物研发的任何阶段提出这种申请。突破性疗法适用于初步临床试验数据显示与现有药物相比更能显著提升疗效的药物。加速审批是为了节省药物临床试验到拿到结果的时间,用实验室测量指标、物理特征等所谓“替代终点”代替实际临床结果,先批准后验证,如果上市后验证了临床疗效,则药管局维持原先的批准,反之则撤销批准或修改药物标签。优先审批则适用有潜力显著提高疗效的药物,其审批时间从标准评估的10个月缩短至6个月。
美药管局会在药物的生命周期内不断重新评估已上市药物的安全问题。比如建立自愿性不良反应报告系统,如果发现与上市药物相关的意外健康风险,美药管局将会给消费者和医务人员发布药物安全通报,给药物标签添加相关安全性问题说明。
此外,1983年,美国就制定了《孤儿药法案》,美国食品药品监督管理局推出了减少临床人数、加快审批、免临床等一些优惠政策,极大地促进了美国药企对罕见病药物的开发。
欧盟:3种途径注册药物
欧盟药物注册有3种途径:一是欧洲药品审评管理局的集中审批;二是成员国审批;三是成员国互认可程序。
集中审批指一旦通过欧洲药品审评管理局的集中审批,药品就可以在所有欧盟成员国的市场上自由销售。成员国审批就是在欧盟成员国内进行药品审批,需要按照各国医药法规及其最新技术要求递交相应的申报资料。成员国互认可程序是在成员国审批的基础上再扩展到其他国家。如果有成员国对药品的安全性、有效性、质量可控性存在怀疑,则启动欧盟裁决审评程序,形成对成员国有约束力的决议。
欧洲药品审评管理局承担药品审评审批工作,拥有来自欧盟各国的超过4000多名专家组成的技术资源。
新药临床试验申报后,临床试验所在地各成员国对安全性进行审查,伦理委员会进行伦理安全审查,审批时间一般少于60天。制药企业还需提供年度安全报告,此规定贯穿于整个临床研发过程。新药上市许可申报后,首先由欧洲药品审评管理局进行形式审查,约15天,合格后进入专业审查,共有3个阶段大概8个月时间。(人民日报海外版 叶子) |
